Calliditas Therapeutics har meddelat att de har presenterat lovande resultat från sin globala, randomiserade, dubbelblinda och placebo-kontrollerade fas 3-studie som heter Nefigard. Studien undersökte effekten av läkemedlet Nefecon (Tarpeyo/Kinpeygo) jämfört med placebo hos patienter som lider av primär IgA-nefropati (IgAN). Detta meddelande offentliggjordes på söndagskvällen.
Vid måndagens börsöppning rusade Calliditas initialt 32 procent till 123:00 SEK per aktie. I skrivande stund handlas Calliditas vid 115:30 SEK vilket motsvara en uppgång på drygt 24 procent.
Studien uppfyllde sitt primära effektmått där Nefecon påvisade en påtaglig statistiskt signifikant skillnad gentemot placebo (p-värde < 0.0001) i uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) under en två-årsperiod med 9 månaders behandling med Nefecon eller placebo och sedan 15 månaders uppföljning utan behandling, heter det i pressmeddelandet. Vidade framgår det enligt pressmeddelandet att understödjande eGFR relaterade lutningsanalyser (slope analyses) över 2-år var statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta, vilket återspeglar en ihållande behandlingsnytta. "Detta är verkligen ett fantastiskt resultat för IgAN-patienter. Studien återspeglar varaktig påverkan på njurfunktionen över hela studiepopulationen med en behandling som var specifikt utformad för att behandla IgAN genom att nedreglera patogena IgA1-antikroppar vid deras förmodade källa. Vi tror att datan, baserad på Fas 3-studiepopulationen, stödjer regulatorisk ansökan om fullständigt godkännande,” sa VD Renée Aguiar-Lucander.
Del B av fas 3 NefIgArd-studien tillhandahåller mer långsiktiga data och läste ut toplinedata från del A i november 2020. För att uppfylla lokala kinesiska regulatoriska krav kommer ytterligare 29 kinesiska patienter att slutföra del B under det tredje kvartalet 2023. Calliditas fick accelererat godkännande från U.S. Food and Drug Administration (FDA) i december 2021 och villkorat marknadsföringstillstånd från Europeiska kommissionen (EC) i juli 2022 baserat på del A-data. Detta är första gången ett läkemedel blivit godkänt för behandling av IgAN i USA och det europeiska ekonomiska samarbetsområdet (EES). Nefecon marknadsförs av Calliditas under varumärket TARPEYO® i USA och av STADA Arzneimittel AG i EES, Schweiz och Storbritannien under varumärket Kinpeygo®.
“Jag är glad över det positiva resultatet i NefIgArd-studien. Det är en viktig milstolpe och ett resultat av många års engagemang och hårt arbete från många personer som varit involverade i studien. Jag vill passa på att särskilt tacka läkare och personal som varit involverade i studien och naturligtvis de deltagande patienterna”, säger Calliditas CMO, Dr Richard Philipson.
Calliditas planerar att ansöka om fullständigt godkännande från FDA och stödja ansökan om fullständigt godkännande från Europeiska kommissionen (EC) och MHRA, Storbritannien under 2023. Ansökningarna gäller för patienter med primär IgAN och baseras på studiepopulationen i fas 3-studien. Denna plan baseras på den insamlade datan.
