Oncopeptides som inriktar sig på att utveckla läkemedel mot svårbehandlade hematologiska sjukdomar, meddelar idag att Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) från den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA), har slutfört diskussionen om risk-nyttaprofilen för Pepaxto[®] (melfalan flufenamid, också benämnt melflufen).
En majoritet av panelen ansåg att OCEAN-studien inte bekräftade en fördelaktig risk-nyttaprofil i den nuvarande patientgruppen. Pepaxto är indikerat i kombination med dexametason för behandling av vuxna patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom, som genomgått åtminstone fyra behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38.
I ljuset av resultaten från OCEAN-studien har FDA bett ODAC-panelen att rösta på följande fråga: ”Givet den potentiellt ökade risken för död (OS), misslyckandet att visa en progressionsfri överlevnadsvinst (PFS) och avsaknaden av en lämplig dosering, är risk-nyttaprofilen av melfalan flufenamid gynnsam i den aktuella indikerade patientgruppen i USA?” ODAC svarade nej på frågan med 14 röster mot 2.
”Vi har fortsatt förtroende för vår vetenskap och data. Kärnan i ODAC-diskussionen var inriktad på det mycket heterogena studieresultatet tvärs över patientgrupper och hur subgruppsdata ska tolkas i relation till överlevnadsresultatet för ITT-populationen,” säger Jakob Lindberg, VD för Oncopeptides. ”Jag är övertygad om att OCEAN en dag kommer att ses som kanariefågeln i kolgruvan, när det gäller immunmodulerande läkemedel, som enligt oss är den främsta orsaken till det heterogena överlevnadsresultatet och avsaknaden av samband mellan PFS och OS i OCEAN, samt visa att Pepaxto har potential att bli ett ändamålsenligt behandlingsalternativ för äldre patienter med RRMM.”
FDA kommer inte att ta slutlig ställning till de frågor som diskuterats, förrän de tagit del av all information från den rådgivande kommittén och avslutat sin genomgång.
Oncopeptides aktiekurs är ner drygt 16 procent för dagen i skrivande stund. Samtidigt är aktien ner över 70 procent på en månads sikt.