Calliditas Therapeutics meddelade idag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) har beviljat en prioriterad översyn av deras tilläggsansökan (supplemental new drug application, sNDA) för TARPEYO® (budesonid) i form av kapslar med fördröjd frisättning. Enligt måldatumet enligt den amerikanska lagstiftningen Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) är det satt till den 20 december 2023. Calliditas stiger 6 procent under fredagen.
För närvarande är TARPEYO godkänt genom en snabbare process för att minska mängden proteinuri hos vuxna som lider av primär IgA-nefropati (IgAN) och har en hög risk för snabb sjukdomsprogression. Detta återspeglas vanligtvis genom en urinprotein/kreatininkvot (UPCR) som är lika med eller större än 1,5 g/g.
Företagets VD, Renée Aguiar-Lucander, uttryckte glädje över att ha fått en prioriterad översyn av FDA, vilket tar dem närmare att kunna erbjuda TARPEYO till alla patienter som riskerar en progressiv sjukdom. Detta skulle ge läkare möjligheten att angripa sjukdomens källa för att sakta ner försämringen av njurfunktionen. De betydande behandlingsfördelarna som har observerats gällande uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) i hela studiepopulationen ger ytterligare bevis för att TARPEYO kan ändra sjukdomsförloppet och potentiellt försena behovet av dialys eller njurtransplantation för riskpatienter.
Tilläggsansökan grundas på omfattande data från den kliniska fas 3-studien NefIgArd, en dubbelblind, randomiserad multicenterstudie som utvärderade effekten och säkerheten hos TARPEYO (utvecklat som Nefecon®) vid en daglig dos av 16 mg, jämfört med placebo. Studien inkluderade vuxna patienter med primär IgAN som redan fick optimerad behandling med RAS-blockerare. Resultaten från NefIgArd-studien visade att Nefecon hade en statistiskt signifikant fördel jämfört med placebo (p-värde <0,0001) när det kom till eGFR under en tvåårsperiod. Denna period omfattade nio månaders behandling med antingen Nefecon eller placebo, följt av en 15-månaders uppföljningsperiod utan medicinering. Studiens data visade fördelar med behandlingen för hela studiepopulationen, oavsett deras UPCR-värden vid starten av studien. Skillnaden mellan TARPEYO och placebo i eGFR total lutning över en tvåårsperiod låg på cirka 3 ml/min per år, vilket fastställdes genom en robust regressionsanalys. Richard Phillipson, Chief Medical Officer på Calliditas, uttryckte stolthet över de pålitliga kliniska resultaten som stödjer den långvariga och kliniskt betydelsefulla påverkan som TARPEYO har på njurfunktionen vid IgAN-behandling. Kombinationen av den betydande fördelen mätt med eGFR och den långvariga minskningen av proteinuri över en observationsperiod på 15 månader ger starka argument för att introducera TARPEYO som standardbehandling för IgAN-patienter. Calliditas samarbetar också med sin europeiska kommersiella partner, STADA Arzneimittel AG, för att ansöka om fullständigt godkännande av Nefecon (som redan har fått ett villkorat godkännande under namnet Kinpeygo®) från Europeiska kommissionen baserat på data från hela studiepopulationen.
